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Attualità venerdì 14 maggio 2021 ore 17:09
Farmaco genetico per salvare la vista a un giovane
L’Azienda ospedaliero-universitaria di Firenze è fra le prime in Italia a utilizzare la terapia per la cura di una rara malattia della retina
FIRENZE — Una terapia genetica, innovativa, per salvare la vista di un giovane di 19 anni affetto da una rara forma di retinite pigmentosa che fino ad ora causava cecità progressiva. L’Azienda ospedaliero-universitaria Careggi di Firenze è l’unica in Toscana e fra le prime in Italia a fornire il farmaco che è stato somministrato direttamente nella retina del primo paziente, un giovane con mutazione del gene Rpe 65, con un intervento di microchirurgia eseguito, nei giorni scorsi, dal professor Fabrizio Giansanti, direttore dell'Oculistica di Careggi.
Circa 600mila euro è il costo complessivo delle due dosi necessarie al trattamento di entrambi gli occhi.
La Toscana è la Regione con il maggior numero di strutture presenti nelle reti Ern, reti europee dei centri di eccellenza per le malattie rare, di cui fa parte anche la struttura di Oculistica di Careggi (Ern-Eye), centro di coordinamento regionale per le malattie oculistiche nella rete regionale delle malattie rare. La Rete si è, fra l’altro, recentemente rinnovata con una nuova governance delle malattie rare incentrata su un Comitato tecnico organizzativo e un Advisory board, come previsto da una serie di atti regionali dedicati.
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